加州大学圣巴巴拉分校、南加州大学 (USC) 和生物技术公司 Regenerative Patch Technologies LLC (RPT) 的科学家报告了保存 RPT 干细胞疗法治疗年龄相关性黄斑变性 (AMD) 的新方法。

这项新研究最近发表在 科学报告, 优化冷冻保存或冷冻的条件 注入 由单层眼球组成 细胞 产生于 人类胚胎干细胞 由大约 3×6 毫米大小的柔性支架支撑。该植入物目前正在进行治疗 AMD 的临床试验，AMD 是导致老龄化人群失明的主要原因。结果表明，植入物可以冷冻、长期储存并以冷冻形式分发到临床部位，在那里它被设计为解冻并立即植入黄斑变性患者的眼睛中。冷冻保存这种和其他基于细胞的疗法的能力将扩大 保质期 并能够按需分发到遥远的临床站点，从而增加能够从此类治疗中受益的患者数量。

由主要作者 Britney Pennington 及其同事发表的报告实现了一个里程碑，使眼部植入物更接近临床。 “这是第一份证明冷冻保存后贴壁眼细胞具有高活力和功能的报告，即使在长期冷冻储存之后，”RPT 工艺开发负责人兼加州大学圣巴巴拉分校助理项目科学家 Pennington 说。

该研究表明，冷冻保存的植入物在外观、基因表达和细胞功能方面与非冷冻保存的植入物相当。 “这是使用一片细胞或单层细胞开发细胞疗法的重大进步，因为你可以将它们作为最终产品冷冻并运送到世界各地，”加州大学圣地亚哥分校教授兼资深作者 Dennis O 说。克莱格。

研究中使用的植入物由源自人类胚胎的临床级视网膜色素上皮 (RPE) 细胞组成 干细胞 由癌症医院希望之城的合作者，以及由加州理工学院的工程师设计并由 LEAP Biomed Innovators 制造的超薄聚对二甲苯制成的合成支架。由此产生的植入物由附着在支架上的细胞组成，可以将治疗细胞靶向输送到眼内的患病区域。这种细胞疗法的非冷冻保存制剂正在 RPT 赞助的正在进行的 I/IIa 期临床试验中使用。由 Pennington 及其同事的工作促成的冷冻保存制剂将促进预期的 IIb 期和 III 期 临床试验 以及产品的最终商业化和临床应用。