Des scientifiques de l'UC Santa Barbara, de l'Université de Californie du Sud (USC) et de la société de biotechnologie Regenerative Patch Technologies LLC (RPT) ont rapporté une nouvelle méthodologie pour la préservation de la thérapie à base de cellules souches de RPT pour la dégénérescence maculaire liée à l'âge (DMLA).

La nouvelle recherche, récemment publiée dans Rapports scientifiques, optimise les conditions pour cryoconserver, ou congeler, un implant constitué d'une seule couche d'oculaire cellules générée à partir de cellules souches embryonnaires humaines soutenu par un échafaudage flexible d'environ 3 × 6 mm. Cet implant est actuellement en essai clinique pour le traitement de la DMLA, principale cause de cécité chez les populations vieillissantes. Les résultats démontrent que l'implant peut être congelé, stocké pendant de longues périodes et distribué sous forme congelée dans des sites cliniques où il est conçu pour être décongelé et immédiatement implanté dans les yeux de patients atteints de dégénérescence maculaire. La capacité de cryopréservation de cette thérapeutique et d'autres thérapies cellulaires s'étendra durée de conservation et permettre une distribution à la demande vers des sites cliniques distants, augmentant ainsi le nombre de patients pouvant bénéficier de ces traitements.

Le rapport publié par l'auteur principal Britney Pennington et ses collègues franchit une étape importante qui rapproche les implants oculaires de la clinique. "Il s'agit du premier rapport publié qui démontre une viabilité et une fonction élevées des cellules oculaires adhérentes après la cryoconservation, même après un stockage congelé à long terme", a déclaré Pennington, responsable du développement des procédés chez RPT et assistant scientifique du projet à l'UC Santa Barbara.

L'étude démontre que les implants cryoconservés sont comparables à leurs homologues non cryoconservés en termes d'apparence, d'expression génique et de fonction cellulaire. "C'est une avancée majeure dans le développement de thérapies cellulaires utilisant une feuille de cellules, ou une monocouche de cellules, car vous pouvez les congeler en tant que produit final et les expédier partout dans le monde", a déclaré le professeur et auteur principal de l'UCSB, Dennis O. Clegg.

L'implant utilisé dans l'étude est constitué de cellules épithéliales pigmentées rétiniennes (RPE) de qualité clinique dérivées d'embryons humains. cellules souches par des collaborateurs de l'hôpital de cancérologie City of Hope, et un échafaudage synthétique en parylène ultra-fin conçu par des ingénieurs du California Institute of Technology et fabriqué par LEAP Biomed Innovators. L'implant résultant est constitué de cellules attachées à l'échafaudage, ce qui permet la délivrance ciblée de cellules thérapeutiques dans la région malade de l'œil. Une formulation non cryoconservée de cette thérapie cellulaire est utilisée dans un essai clinique de phase I/IIa en cours sponsorisé par RPT. La formulation cryoconservée rendue possible par les travaux de Pennington et de ses collègues facilitera les phases IIb et III prévues essais cliniques ainsi que la commercialisation finale et l'application clinique du produit.