La plupart d'entre nous connaissent une personne atteinte de perte auditive, mais nous ne comprenons peut-être pas pleinement les difficultés que le manque d'audition peut entraîner. La perte auditive peut entraîner l'isolement, la frustration et un bourdonnement débilitant dans les oreilles connu sous le nom d'acouphènes. Il est également étroitement corrélé à la démence.

La société de biotechnologie Frequency Therapeutics cherche à inverser la perte auditive - non pas avec des aides auditives ou des implants, mais avec un nouveau type de thérapie régénérative. La société utilise de petites molécules pour programmer les cellules progénitrices, un descendant des cellules souches de l'oreille interne, afin de créer les minuscules cellules ciliées qui nous permettent d'entendre.

Les cellules ciliées meurent lorsqu'elles sont exposées à des bruits forts ou à des médicaments, y compris certaines chimiothérapies et antibiotiques. Le candidat-médicament de Frequency est conçu pour être injecté dans l'oreille afin de régénérer ces cellules au sein de la cochlée. Lors d'essais cliniques, la société a déjà amélioré l'audition des personnes, mesurée par des tests de perception de la parole, c'est-à-dire la capacité de comprendre la parole et de reconnaître les mots.

« La perception de la parole est l'objectif n° 1 pour améliorer l'audition et le besoin n° 1 que nous entendons des patients », déclare le co-fondateur et directeur scientifique de Frequency, Chris Loose PhD '07.

Dans la première étude clinique de Frequency, la société a constaté des améliorations statistiquement significatives de la perception de la parole chez certains participants après une seule injection, certaines réponses durant près de deux ans.

La société a dosé plus de 200 patients à ce jour et a constaté des améliorations cliniquement significatives de la perception de la parole dans trois études cliniques distinctes. Une autre étude n'a pas montré d'amélioration de l'audition par rapport au groupe placebo, mais la société attribue ce résultat à des défauts dans la conception de l'essai.

Maintenant, Frequency recrute pour une équipe de 124 personnes essai dont les résultats préliminaires devraient être disponibles au début de l'année prochaine.

Les fondateurs de la société, dont Loose, le professeur de l'Institut MIT Robert Langer, le PDG David Lucchino MBA '06, le vice-président principal Will McLean PhD '14 et Jeff Karp, membre du corps professoral affilié à Harvard-MIT Health Sciences and Technology, sont déjà ravis d'avoir pu pour aider les gens à améliorer leur audition à travers les essais. Ils pensent également apporter une contribution importante à la résolution d'un problème qui touche plus de 40 millions de personnes aux États-Unis et des centaines de millions d'autres dans le monde.

« L'ouïe est un sens tellement important ; il relie les gens à leur communauté et cultive un sentiment d'identité », explique Karp, qui est également professeur d'anesthésie au Brigham and Women's Hospital. "Je pense que le potentiel de restauration de l'audition aura un impact énorme sur la société."

la source: MIT